会议伊始，首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任江涛院士进行大会开场致辞。江涛院士在致辞中强调了Vorasidenib对于治疗IDH突变型胶质瘤的重要性。他指出，Vorasidenib在国际上已经取得显著疗效，其在中国的临床研究，有望为中国患者带来新的治疗选择。江院士还对参与研究的各中心表示了感谢，并期待研究能够顺利进行。

首都医科大学附属北京天坛医院保肇实教授带来了题为《IDH抑制剂与胶质瘤微环境及基因表达关系》的精彩报告。保教授详细解读了发表在《Nature Medicine》上的研究，该研究比较了Vorasidenib（IDH1/2双重抑制剂）和艾伏尼布（IDH1抑制剂）在治疗IDH突变的低级别胶质瘤方面的治疗效果。研究结果表明，这两种抑制剂都能显著降低肿瘤中的2-HG水平，并且Vorasidenib在进入中枢神经系统的效率上优于艾伏尼布。保教授还进一步讨论了这两种IDH抑制剂与肿瘤微环境调节及表观遗传学改变之间的关系，指出它们可能在联合免疫治疗方面具有增效作用，为未来的研究方向提供了新的思路。

复旦大学附属华山医院神经外科吴帅教授带来了题为《IDH突变型脑胶质瘤研究进展》的精彩报告。吴教授首先回顾了IDH突变在肿瘤中的发现历史，并阐述了其在脑胶质瘤的发生、发展中的作用和诊断价值。接着，吴教授进一步介绍了目前全球范围内的几种IDH抑制剂的临床试验结果，分享了Vorasidenib在Ⅰ期研究中显著延长非增强型患者中位无进展生存期（PFS）至36.8个月的积极数据，强调了未来需要进一步探索IDH抑制剂使用的时机以及与其他治疗手段的联合应用。

四川大学华西医院神经外科陈思良教授发表了题为《Vorasidenib及INDIGO研究结果介绍》的报告。陈教授分享了Vorasidenib的Ⅰ期剂量递增试验和Ⅲ期INDIGO试验结果。

在INDIGO研究中，Vorasidenib显示出了显著的疗效，主要终点结果表明，Vorasidenib显著提高了基于影像学的PFS，与安慰剂组相比，Vorasidenib组中位PFS为27.7个月，而安慰剂组中位PFS为11.1个月，降低了61%的疾病进展或死亡风险。次要终点表明，Vorasidenib组的中位TTNI未达到，安慰剂组TTNI为17.8个月（95%CI：15.0-未达到），即Vorasidenib显著改善了至下一次干预时间（TTNI），意味着患者在接受Vorasidenib治疗后，需要接受进一步治疗或发生死亡的时间更长。此外，Vorasidenib治疗明显降低肿瘤生长速率（-2.5%，95%CI：-4.7~-0.2），而安慰剂组肿瘤体积持续增长，生长速率无明显改善（13.9%，95%CI：11.1~16.8）。接受Vorasidenib治疗的患者与安慰剂组相比，在癫痫发作活动和抗癫痫药物使用上没有显著差异，从而维持患者生活质量。同时，Vorasidenib具有可控的安全性特征。

2024年8月，基于INDIGO研究的积极结果，Vorasidenib获FDA批准，用于患有易感IDH1/2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和12岁以上儿童患者的术后治疗（包括活检、次全切除或全切除），这一批准为临床医生提供了重要的治疗参考。

首都医科大学附属天坛医院任晓辉教授带来了《Vorasidenib中国桥接研究介绍及北京天坛医院患者招募计划汇报》。Vorasidenib桥接研究是一项针对患有IDH1或IDH2突变的残留或复发2级胶质瘤的亚洲受试者进行的Ⅲ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究计划在17家医院（中国大陆15家，中国台湾2家）纳入58例患者，主要入组标准是既往接受过手术的、年龄在12岁以上的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤的儿童和成人患者。研究设置了开放标签的安全导入阶段和随机双盲阶段，主要终点是PFS，次要终点是DLT（仅适用于安全性导入期）、安全性评估、肿瘤生长率、TTNI、总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、至缓解时间（TTR）等。

首都医科大学附属北京天坛医院临床试验中心主任李姝雅教授向与会者详细介绍了《GCP研究的规范化管理体系》。李教授指出，自2017年中国加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）以来，临床试验管理与国际标准接轨显得尤为重要，并提及了2020年新发布的药物临床试验质量管理规范。李教授概述了GCP的核心原则，包括科学性、伦理性、数据的可信性和准确性，以及对受试者权益的保护。

首都医科大学附属北京天坛医院伦理委员会办公室主任白彩珍教授向与会专家阐释了《临床研究伦理审查重点介绍》。白教授深入讲解了临床试验伦理审查的重要性和流程，介绍了伦理审查的历史背景，并明确指出伦理委员会的职责是保护受试者的权益和安全，同时也为研究者提供了一种保障，进一步强调了遵循伦理审查流程的重要性和必要性。

首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心科护士长仲丽芸教授向与会者详细讲解了《临床试验中心质量管理》。仲教授强调了从前期准备到受试者入组、给药、生物样本测定等各个环节形成完整证据链的重要性，介绍了利用信息化工具和大数据平台优化数据管理的方法。最后，仲教授展望了未来临床试验质量管理的发展方向，包括引进国际先进经验、加强人文管理，旨在提高患者依从性和临床试验质量。

讨论环节，专家们就患者筛选、确保临床试验数据准确性和完整性，以及如何处理临床试验中的不良事件和严重不良事件等议题展开了热烈讨论。此外，专家们还就如何优化临床试验流程、提高患者入组效率，并确保受试者的权益得到充分保护等话题进行了深入交流，体现了专家们对于临床试验的严谨态度和对患者安全的高度关注。

在会议最后，首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任江涛院士、施维雅亚太研发总监Marcia MATOS女士、首都医科大学附属北京天坛医院任晓辉教授、四川大学华西医院刘艳辉教授、北京协和医院马文斌教授、清华大学附属北京清华长庚医院杨学军教授、中山大学肿瘤防治中心牟永告教授、首都医科大学三博脑科医院李守巍教授、深圳大学第一附属医院黄国栋教授、复旦大学附属华山医院神经外科吴帅教授共同按下启动按钮，标志着Vorasidenib桥接研究正式启动。

Vorasidenib在中国脑胶质瘤的临床试验即将开始，具体信息参考链接：http://www.chinadrugtrials.org.cn/，登记号CTR20242581

参考文献：

江涛 院士

北京市神经外科研究所

首都医科大学附属北京天坛医院

. 中国工程院院士，中国医学科学院学部委员

. 北京市神经外科研究所所长、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任

. 主要从事脑胶质瘤临床诊治及研究工作；团队创建患者多语种语言功能保护术式，改写国际指南；牵头制定中国脑胶质瘤分子病理分型、国家脑胶质瘤诊疗指南（2022年版）等多部国内外指南；发现首个脑胶质瘤精准治疗靶点，研发靶向小分子药物进入临床试验，成果发表于Cell，获评2018年度“中国生命科学十大进展”