以下文章来源于施维雅，作者提供精准医疗的
• VORANIGO®是FDA批准的首个且唯一一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。
• 在一项针对IDH突变2级胶质瘤患者的关键III期研究中，VORANIGO®显著改善无进展生存期，并且治疗耐受性良好。
• VORANIGO®在脑胶质瘤的获批是施维雅在IDH突变靶向治疗领域的第六次获批。
美国马萨诸塞州波士顿，2024年8月6日——施维雅宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VORANIGO®，适用于携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。VORANIGO®是每日口服一次的IDH1和IDH2抑制剂，其获批将为胶质瘤患者提供一种更具便利性的治疗选择。
胶质瘤是一类脑部肿瘤影响正常大脑功能并引起各种症状，IDH突变型弥漫性胶质瘤是50岁以下成人最常见的恶性原发性脑肿瘤。目前现有的治疗方式无法治愈胶质瘤，如果没有积极治疗，胶质瘤将继续生长并浸润到正常的脑组织中。1,2,3
施维雅制药（美国）
首席商务官
Arjun H. Prasad
美国脑肿瘤协会主席
兼首席执行官
Ralph DeVitto
关于INDIGO III期试验（NCT04164901）5
INDIGO是一项关键性III期临床试验，在预先设定的第二阶段期中分析时成功达到了主要疗效终点——根据盲法独立审查委员会（BIRC）评估的无进展生存期（PFS），以及关键次要终点——至下一次干预时间（TTNI）。主要疗效终点（无进展生存期，PFS）在vorasidenib组中显示出统计学显著性和临床意义，vorasidenib组中位无进展生存期为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月（风险比[HR]：0.39；95%置信区间 [CI]：0.27至0.56；单侧P<0.001）。关键次要终点（至下一次干预时间，TTNI）也具有统计学显著性（HR：0.26；95% CI：0.15至0.43；单侧P<0.001）。vorasidenib组的中位TTNI尚未达到，而安慰剂组为17.8个月。根据BIRC的测量，vorasidenib组每6个月的肿瘤体积平均减少2.5%（肿瘤生长率[TGR]：-2.5%；95% CI：-4.7%至-0.2%），而安慰剂组随机患者每6个月的肿瘤体积平均增加13.9%（TGR：13.9%；95% CI：11.1%至16.8%）。
INDIGO研究显示，vorasidenib具有良好的耐受性，其安全性评估与I期研究的结果一致。
INDIGO是一项支持vorasidenib注册的III期全球、随机、双盲、安慰剂对照研究，对象为仅接受手术治疗且出现残留或复发的异柠檬酸脱氢酶1/2（IDH1/2）突变2级胶质瘤患者。
关于胶质瘤6
胶质瘤是由中枢神经系统（CNS）内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤。2021 年世界卫生组织（WHO）分类将胶质瘤分为四大类，其中之一是成人型弥漫性胶质瘤。这类弥漫性胶质瘤是成人中最常见的原发性恶性脑瘤。这些肿瘤的发病机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶（IDH）是否突变密切相关，需要通过分子检测才能正确诊断。截至 2021 年，成人型弥漫性胶质瘤仅分为以下三类：
• 星形细胞瘤，IDH 突变型（CNS WHO 2-4 级）
• 少突神经胶质瘤，IDH 突变型和 1p19q 联合缺失型（CNS WHO 2-3 级）
• 胶质母细胞瘤，IDH 野生型（CNS WHO 4 级）
参考文献：
1 Mandonnet E, Delattre JY, Tanguy ML, et al. Continuous growth of mean tumor diameter in a subset of grade II gliomas. Ann Neurol 2003;53:524-528.
2 Rees J, Watt H, Jäger HR, et al. Volumes and growth rates of untreated adult low-grade gliomas indicate risk of early malignant transformation. Eur J Radiol 2009;72:54-64.
3 Miller JJ, Gonzalez Castro LN, McBrayer S, et al. Isocitrate dehydrogenase (IDH) mutant gliomas: a Society for Neuro-Oncology (SNO) consensus review on diagnosis, management, and future directions. Neuro Oncol 2023;25:4-25.
4 Julie Grisham Monday, J. 1. (2019, July 1). Research clarifies how IDH mutations cause cancer. Memorial Sloan Kettering Cancer Center. https://www.mskcc.org/news/research-clarifies-how-idh-mutations-cause.
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Soffietti R, von Deimling A, Ellison DW. The 2021 WHO Classification of Tumors of the Central Nervous System: a
summary. Neuro Oncol. 2021 Aug 2;23(8):1231-1251. doi: 10.1093/neuonc/noab106. PMID: 34185076; PMCID:
PMC8328013.
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