2024年7月9日，致力于开发严重神经退行性疾病新疗法的以色列生物技术公司NeuroSense宣布，该公司旗下的主要候选药物PrimeC在“一项在肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）受试者中评价PrimeC的安全性、耐受性和疗效的IIb期、随机化、多中心、多国、前瞻性、双盲、安慰剂对照研究（含开放标签扩展）”（PARADIGM试验，NCT05357950）中取得了额外积极结果，该研究共纳入了来自不同国家的68例ALS患者。
PrimeC是一款新型缓释口服制剂，是由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物环丙沙星和塞来昔布构成的创新组合配方，能够通过协同靶向多种ALS关键机制，包括运动神经元变性、炎症、铁积累和受损核糖核酸（RNA）调控等，抑制疾病的发展。此前，NeuroSense已顺利完成2a期临床试验，并达到了安全性和有效性终点。NeuroSense报告称，PrimeC治疗与安慰剂相比，能显著减缓36%的疾病进展（p=0.009），并使生存率提高43%；符合方案分析显示ALSFRS-R评分提高40%（p=0.003），生存率提高63%。PrimeC已成功获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。
本次公布的2b期研究额外积极结果显示，PrimeC治疗与安慰剂相比，12个月后在意向性治疗人群（ITT）中的无并发症生存率提高了57%；在符合方案人群（PP）中，这一比率提高至73%（P=0.02）。
此外，与安慰剂相比，PrimeC治疗使ITT人群中的慢肺活量（SVC）在6个月时改善了13%，12个月时进一步改善至20%；而在PP人群中，SVC在6个月时改善17%，12个月时改善了19%。值得注意的是，一项分析探讨了在12个月后ALS功能评分量表（ALSFRS-R）下降4分及以内的比例，结果显示PrimeC治疗是安慰剂的4.5倍，这一结果强调了早期治疗的重要性，以及PrimeC作为疾病修饰药物的潜力。
NeuroSense计划将这些12个月的研究结果提交给包括FDA在内的监管机构，以讨论PrimeC的未来发展道路。
NeuroSense首席执行官Alon Ben-Noon表示，“我们相信PARADIGM研究的结果在为期12个月的ALS安慰剂对照临床研究中是前所未有的。我们迫切希望将这些结果提交给FDA和其他监管机构，以确定未来的发展方向，并与目前正在进行尽职调查的潜在合作伙伴分享这些成果。作为管理团队，我们对PrimeC的市场潜力充满信心和热情。”
关于NeuroSense
NeuroSense Therapeutics, Ltd.（www.neurosense-tx.com）是一家总部位于以色列赫兹利亚的生物技术公司，专注于开发神经退行性疾病的创新疗法，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病和帕金森病等。NeuroSense认为，这些神经退行性疾病代表了当今医疗领域最重要的未满足需求之一，迄今为止患者可获得的有效治疗选择有限。鉴于疾病的复杂性，NeuroSense通过对相关生物标志物的深入研究，制定了重要的战略：开发针对疾病相关多种通路的联合疗法，以期为患者带来突破性的治疗希望。
声明：脑医汇旗下神外资讯、神介资讯、神内资讯、脑医咨询、Ai Brain 所发表内容之知识产权为脑医汇及主办方、原作者等相关权利人所有。
投稿邮箱：NAOYIHUI@163.com
未经许可，禁止进行转载、摘编、复制、裁切、录制等。经许可授权使用，亦须注明来源。欢迎转发、分享。
