据世界卫生组织（WTO）报道，全球每年约有25万~50万人的脊髓遭受损伤，而鞘内递送培养基扩增的自体脂肪间充质干细胞（AD-MSC）有潜力治疗创伤性脊髓损伤（SCI）。2024年4月1日，《Nature Communications》在线发表了I期“脂肪干细胞治疗创伤性脊髓损伤”试验（CELLTOP试验，NCT03308565）的相关结果，为功能改善选择极其有限的SCI和瘫痪患者提供了干细胞治疗方面的见解和希望。
该项试验共纳入10例损伤时达到美国脊髓损伤学会（ASIA）损伤量表A或B级的患者，主要结局是安全性，包括不良事件的性质和频率。研究者从患者腹部或大腿切口的少量脂肪中提取干细胞，并在4周多的时间内在实验室将其扩增至1亿个细胞，随后经患者下背部的腰椎进行注射。入组患者在超两年的时间内接受了10次评估。
结果显示，7例患者（70%）的ASIA损伤量表测评结果有所改善，至少提升1个等级；改善表现包括针刺和轻触测试时感觉增加、运动肌群力量增加以及辅助肠道功能的自主肛门收缩恢复。其余3例患者无治疗反应，既没有改善，也没有恶化。研究未报告干细胞治疗后的严重不良事件，最常见的副作用是头痛和肌肉骨骼疼痛，可通过非处方治疗来缓解。
除安全性评估外，试验的次要结局是运动和感觉功能评估。考虑到I期试验存在局限性，研究者认为应谨慎解读运动和感觉方面的结果。据悉，相关的其他研究正在更大规模的患者队列中开展，以进一步评估该疗法的风险和益处。
研究第一作者、美国梅奥诊所神经信息学实验室Mohamad Bydon博士表示，“多年来，SCI的治疗一直局限于固定手术和物理治疗等支持性疗法。近年来，我们看到医学和科学界的发现挑战了以往的设想。这项研究朝着改善患者治疗的最终目标迈进了一步。接下来，我们的重要工作是评估干细胞疗法的有效性和受益最大的患者亚群。”
声明：脑医汇旗下神外资讯、神介资讯、神内资讯、脑医咨询、Ai Brain 所发表内容之知识产权为脑医汇及主办方、原作者等相关权利人所有。
投稿邮箱：NAOYIHUI@163.com
未经许可，禁止进行转载、摘编、复制、裁切、录制等。经许可授权使用，亦须注明来源。欢迎转发、分享。
