2024年1月18日，先博生物收到美国食品和药物管理局（FDA）的正式回复，其自主研发的SNC109注射液被授予“孤儿药资格认定”（Orphan Drug Designation， ODD），用于治疗恶性胶质瘤。SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品已在2023年12月26日获得中国CDE的临床默示许可。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权、免除BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。
该CAR-T细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE），BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤，生长速度快，70%～80%患者病程在3～6个月，病程超过1年者仅10%。治疗手段以手术、放疗、化疗、肿瘤电场治疗及其他综合治疗为主，存在巨大的未满足的临床需求。
先博生物是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。成立于2019年，原为先声药业子公司，2021年分拆成为独立运营公司。公司目前除了着力开发具有全球竞争力的通用型细胞治疗产品，也在积极推进多项差异化显著的实体瘤产品的临床研究和申报，同时先博也通过与国外明星生物技术公司ORNA的合作布局了基于环状mRNA以及定向递送平台的下一代通用型体内细胞治疗产品的开发, 这一技术将成为CAR-NK之外的另一颠覆性通用型细胞治疗药物形式，具备广泛应用于治疗肿瘤，自免等疾病领域的巨大潜力。
SNC109注射液治疗复发胶质母细胞瘤相关临床研究
中国解放军总医院第一医学中心神经外科医学部神经肿瘤外科主任陈凌教授作为本试验的发起人及主要研究者，负责本试验在解放军总医院第一医学中心开展工作。
本试验已经获得解放军总医院医学伦理委员会的审查和批准[伦理批号：2021伦审第（006）号]，现正在进行患者招募。
试验药物简介
哪些患者适合参加本研究？
年龄18至70周岁，性别不限；
病理确诊脑胶质母细胞瘤；
曾接受过脑胶质细胞瘤病灶切除手术，放疗和替莫唑胺治疗；
目前已发现肿瘤复发；
自愿参加临床研究，能每三周来医院接受CAR-T治疗。
参加本试验的患者需要额外做什么？
参加本试验，您将免费获得试验期间的试验药物（CAR-T）治疗。
试验要求的相关检查，如化验检查、头颅磁共振等检查都是免费的。
陈凌主任团队将根据患者情况确定是否适合参加本试验，是否需要对复发肿瘤进行再次切除；以及是否需要进行颅内置管。
如合适参加本试验，患者需进行T细胞采集、按时进行采血或脑脊液检查、至少每三周来院进行CAR-T细胞治疗等。
研究专家团队介绍
陈凌 教授
解放军总医院
解放军总医院神经外科医学部神经肿瘤外科主任，主任医师，教授，博士研究生导师，博士后合作导师。
擅长颅脑肿瘤的外科手术治疗，以及脑胶质瘤的创新综合治疗（免疫治疗、电场治疗等）。
入选“科技部脑胶质瘤研究重点领域创新团队”。获人民好医生“学术成就奖”、入选“神经肿瘤特别贡献榜”,“胡润-平安中国好医生榜”。教育部“新世纪优秀人才”、军队优秀专业技术人才岗位津贴、北京市科技新星、北京市高层次卫生技术人才、北京市“十百千”卫生人才。承担国家、军队等省部级以上课题35项；获国家科技进步二等奖等省部级以上奖项4项，在国际国内期刊发表文章130余篇，主编、主译、参编著作9部，CNS Neuroscience&Therapeutics 杂志副主编。
曾任亚洲神经外科医师协会（ACNS）副主席，世界神经外科联合会（WFNS）神经外科技术委员会委员。
现任中国生命关怀协会常务理事、中国生命关怀协会精准医疗与细胞治疗专业委员会主任委员、中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会常务委员、北京医学会神经外科学会神经外科转化医学组副组长。
刘嘉霖 副教授
解放军总医院
解放军总医院神经外科医学部神经肿瘤外科副主任医师。
擅长颅内肿瘤、脑出血、脑外伤等手术治疗，脑胶质瘤功能区、脑深部等复杂手术治疗及术后综合治疗。
担任中国生命关怀协会精准医疗与细胞治疗专业委员会常务委员兼副秘书长、北京医学会神经外科分会神经外科转化医学学组委员、北京抗癌协会青年委员会委员、脑肿瘤MTB联盟中青年委员。
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