【说文解惑】周江芬教授：达拉非尼联合曲美替尼治疗携带BRAF V600E突变的复发/难治儿童高级别胶质瘤：一项II期临床试验 - 脑医汇 - 神外资讯

本期说文解惑——GBM前沿邀请到广东三九脑科医院肿瘤二区的周江芬教授，为我们解读达拉非尼联合曲美替尼治疗携带BRAF V600E突变的复发/难治儿童高级别胶质瘤：一项II期临床试验。

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研究者说

1. 疗效显著：达拉非尼联合曲美替尼治疗携带BRAF V600E突变的复发/难治pHGG的ORR为56.1%，CBR为65.9%，mDOR为22.2个月，mPFS为9个月，mOS为32.8个月。

2. 不良事件发生率高：达拉非尼联合曲美替尼最常见的不良事件是发热、头痛、皮肤干、呕吐、腹泻等。所有患者都发生了至少1次AE，63.4%患者因为AE时间导致计量减少或者停药，3例患者发生与药物治疗无关的死亡。

行成於思，新领神会

儿童高级别胶质瘤（pHGG）约占儿童CNS肿瘤的10%，是儿童肿瘤的主要死因。现有治疗的ORR＜20%，2年OS率≤35%。大多数pHGG会复发，复发后治疗手段十分有限，在既往报道的临床研究中ORR≤12%，预后较差。

儿童高级别胶质瘤中约5%-10%的患者携带BRAF V600E突变。达拉非尼联合曲美替尼可以作用于BRAF V600E靶点，更好地阻断MAPK信号通路，延缓耐药的产生。目前，两药联合被获批用于6岁以上携带BRAF V600E突变实体瘤（包括胶质瘤）的后线治疗，以及1岁以上携带BRAF V600E突变低级别胶质瘤（LGG）的系统治疗。

本次报道的儿童高级别胶质瘤数据显示，达拉非尼联合曲美替尼显著改善了ORR（56.1%）并显示出持久的应答效应，是BRAF V600E突变pHGG患者新的靶向治疗选择。

专家简介

周江芬教授

广东三九脑科医院

广东三九脑科医院肿瘤二区副主任医师

广东省预防医学会肿瘤防治专业委会员

广东省基层医药学会放射肿瘤专业委会委员

广州市医师协会青年医师分会第二届委员会委员

广东省胸部疾病学会肺癌多学科治疗专业委员会委员

仅供医疗专业人士参考

审批号：ZMCNNP20230928002 Expire Date20240928

有效期：一年，过期资料，视同作废。

本文提及的相关适应症尚未获得国家药品监督管理局的批准。仅供医疗卫生专业人士学术参考之用。

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