2024年1月22日，由苏州大学附属第四医院（苏州市独墅湖医院）正式开展“一项评估NXL-004注射液在治疗恶性脑胶质瘤患者中的安全性、耐受性和初步有效性的探索性临床研究”。该项目研究用的基因治疗药物NXL-004由神曦生物自主研发，苏州大学附属第四医院（苏州市独墅湖医院）神经外科主任黄煜伦教授担任主要研究者（PI）。
研究介绍
恶性脑胶质瘤具有高死亡率的特征，其中大部分为胶质母细胞瘤（GBM），现有恶性胶质瘤的标准治疗包括手术、放疗和化疗等。尽管近年来对恶性胶质瘤的认知已经有了很大的进步，但治疗效果还很有限。此外，在恶性胶质瘤患者中，复发几乎不可避免，且复发后的生存期很短，因此亟需更多更好的治疗方案。
NXL-004是一款基于陈功教授团队开创性的原位细胞转分化技术平台开发的全球创新型治疗胶质瘤的基因治疗药物，临床前研究表明，该治疗药物具有良好的有效性和安全性。美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年12月授予NXL-004治疗恶性脑胶质瘤适应症孤儿药资格认定（ODD）。这是全球首款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品。
本研究项目的启动标志着NXL-004这一全新的基因疗法正式进入临床研发阶段，将为恶性胶质瘤患者带来新希望。
主要入选标准：
1. 年龄≥18 且≤70岁；
2. 既往活检或病理组织学确诊的恶性脑胶质瘤（WHO 3-4级）；
3. 放化疗后出现复发或进展，MRI增强扫描有1个可测量病灶（最大直径≥1.0cm）；
4. KPS评分≥60；
5. 预期生存期≥3个月；
注：以上为部分主要标准，最终入组标准由研究医生掌握。
主要排除标准：
1. 有肿瘤颅外转移，或颅内多发病灶（病灶数量≥2）。
2. 肿瘤位于脑室、脑干或后颅窝；或必须通过脑室、室管膜下给药；或存在脑脊液扩散。
3. 既往脑炎、脑膜炎、多发硬化或其他中枢神经系统感染病史。
4. 筛选前5年内，患有其他恶性肿瘤（已充分治疗的宫颈原位癌、皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌及乳腺导管原位癌除外）。
5. 有任何MRI增强扫描的禁忌症（例如植入心脏起搏器、输液泵、或对增强剂过敏等）。
6. 当前存在具有临床意义的感染，包括但不限于人类免疫缺陷病毒（HIV）、甲肝、乙肝或丙肝、梅毒等。
7. 接受过其他研究型产品或药物治疗，且未超过30天（或研究药物的5个半衰期，以较长的为准）。
8. 既往接受过NXL-004以外的细胞基因治疗或溶瘤病毒治疗。
9. 妊娠期或哺乳期女性受试者。
10. 筛选前，经研究者判断受试者存在控制不佳的临床重大疾病，包括心血管系统（失代偿性心力衰竭（NYHA分级为III和IV）、不稳定性心绞痛、急性心肌梗死）、呼吸系统、消化系统、内分泌代谢系统、神经精神系统、血液系统及免疫系统疾病等。
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主要研究者介绍
黄煜伦 教授
苏州大学附属第四医院
（苏州市独墅湖医院）
门诊信息：
周二上午 神经外科胶质瘤专病门诊
周三上午 神经外科专家门诊
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